미국 FDA는 ‘루코네스트(RUCONEST)’를 유전성 혈관부종(hereditary angioedema: HAE) 치료제로 승인했다.

유전성 혈관부종은 플라즈마단백질인  C1-에스터라제 저해제가 부족해 발생하는 질환으로 , 미국에서만 6000명에서 10000명 가량의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다.

겉으로 보이는 외형 뿐 아니라 내장, 기도 등도 부풀어 오르는 증상을 보이는데, 저절로 발생하기도 하지만, 스트레스나 외상, 감염 등에 의해서도 발병하는 것으로 알려져 있다. 특히, 기도를 침범하는 경우는 치명적이어서 치료제가 시급한 실정이었다.

한편, 네덜란드 파밍사가 제조하고 살릭스사가 공급업체인 류코네스트는  유전자변형 토끼젖에서 추출된다. 

안전성과 유효성 검증은 다기관 대조 임상으로 진행되었으며 급성으로 발생한 44명의 성인과 청소년 환자가 참여하였고 흔한 부작용은 두통, 구토, 설사이다.

국내 혈관부종약으로는,  SK케미칼이 수입판매하는 피라지르(FIRAZYR)가 지난달 식약처 허가를 받은 바 있다.