● HL192(ATH-399A), 임상 1상에서 우수한 안전성 및 내약성 입증 

●  투약 후 발생한 이상반응(TEAE) HL192와 위약군간 동등한 비율… 심각한 부작용은 보고되지 않아

●  하루 1회 경구투여로 환자 편의성 확보 가능할 것으로 기대

한올바이오파마(공동대표 정승원, 박수진)와 대웅제약(공동대표 이창재, 박성수), 뉴론 파마슈티컬즈가 공동 개발하고 있는 파킨슨병 치료제 HL192(뉴론 코드명: ATH-399A)의 임상 1상에서 긍정적 결과를 확보했다고 밝혔다.

HL192(ATH-399A)는 뉴론 파마슈티컬즈가 발굴한 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질로, Nurr1을 활성화해 체내 도파민 수치를 높이고, 신경세포의 사멸을 막아 증상과 병인을 동시에 치료하는 것을 목표하고 있다. 한올바이오파마와 대웅제약은 2022년 뉴론 파마슈티컬즈의 초기 투자자로 첫 연을 맺은 후, 2023년 파킨슨병 치료제 개발을 위한 공동개발에 진입하며 오픈 콜라보레이션을 확대했다.

뉴론 파마슈티컬즈는 이번 임상 1상 진행을 위해 마이클 J.폭스 재단(Michael J. Fox Foundation, MJFF)으로부터 170만 달러(한화 약 23억 원 수준)의 연구 보조금을 지원받았다.

임상은 건강한 성인 76명을 대상으로 HL192(ATH-399A) 경구제를 단회투여(Single Ascending Dose, SAD)와 반복 투여(Multi Ascending Dose, MAD)하는 방식으로 진행됐다. 참가자들은 SAD 시험에서 HL192(ATH-399A)를 1일 1회, MAD 시험에서는 12일간 1일 1회 간 HL192(ATH-399A)를 투여한 후 위약 대비 안전성과 내약성, 그리고 약동학적(PK) 특성을 평가했다.

시험 결과 HL192(ATH-399A)는 5개의 용량에서 우수한 안전성을 나타냈으며, 약력학 분석에서 1일 1회 경구투여 시 위약 대비 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다. HL192(ATH-399A)를 투여한 환자군과 위약군 사이 투약 후 발생한 이상반응(TEAE)의 비율이 동등하게 나타났으며, 용량 증량에 따른 부작용이나 심각한 이상반응 역시 관찰되지 않았다.

임상에서 사용된 용량 모두 사전에 설정된 최대 무독성 용량(NOAEL)보다 낮은 수준으로, 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다.

이번 임상 결과를 토대로 3사는 파킨슨병 환자를 대상으로 HL192(ATH-399A)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상에 진입한다는 계획이다. 

한올바이오파마 정승원 대표는 “파킨슨병의 근본적 치료제를 개발하는데 있어 중요한 또 하나의 단계를 성공적으로 마무리하게 되어 기쁘게 생각한다”며, “이번 임상 1상의 결과가 전 세계 파킨슨병 환자들과 보호자들에게 희망이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

뉴론 파마슈티컬즈 김덕중 대표는 “임상 1상을 통해 건강한 성인에서 HL192(ATH-399A)의 안전성을 확인함에 따라 빠른 시일 내 환자들을 대상으로 한 임상에 진입하겠다”고 말했다.

마이클 J. 폭스 재단 카타리나 클래퍼(Katharina Klapper) 임상 연구센터 이사는 “마이클 J. 폭스 재단은 전 세계 600만 명의 파킨슨병 환자들을 위해 더 나은 치료법 개발을 가속화하는 것을 목표로 하고 있다”며, “이번 임상 1상의 성공적인 완료는 현존하는 치료제를 더욱 발전시키는 중요한 진전이 될 것”이라고 말했다. 

공동개발에 참여한 대웅제약은 오픈콜라보레이션에 속도를 내며 신약개발 전문기업으로서의 정체성을 강화해 나가고 있다. 지난 2022년 자체개발 위식도역류질환 치료제 ‘펙수클루’, 2023년 2형 당뇨병 치료제 ‘엔블로’를 출시한데 이어, 파트너사들과의 협력을 통한 해외 시장 진출에 속도를 내고 있다. 펙수클루는 글로벌 30개국, 엔블로는 24개국에서 시판 및 허가 단계에 있다.