치료제 없는 엑손20 변이 비소세포폐암치료의혁신성 입증
폐암 외 HER-2 엑손20 유전자 변이 고형암 치료 가능성도 확인
한미약품이 개발해 미국 제약기업 스펙트럼과 라이선스 계약한 내성표적 항암신약 ‘포지오티닙’의 HER-2 엑손20 유전자 변이에 대한 전임상 및 임상 데이터가 미국 시카고에서 열린 AACR(미국암학회)에서 18일 발표됐다.
한미약품 파트너사인 스펙트럼은 지난 10일과 18일 두 차례에 걸쳐 포지오티닙의 진전된 연구 결과를 발표했다. 10일에는 EGFR 엑손20 유전자가 변이된 비소세포폐암 환자를 대상으로 진행한 진전된 임상 2상 결과를, 18일에는 HER-2 엑손20 유전자 변이가 발현된 양성 재발성 비소세포폐암 및 고형암 분야에서 치료 가능성을 확인한 임상 데이터를 발표했다.
특히 이번 연구 결과는 EGFR과 더불어HER-2 엑손20 유전자가 변이된, 두가지 유형 모두에서의 난치성 암 치료 효과를 확인한 것이어서 향후 포지오티닙이 다양한 암종을 타깃하는 글로벌 혁신신약으로 개발될 가능성을 높였다는 평가다.
먼저 임상종양학 분야 세계적 권위자인 미국 MD 앤더슨 암센터의 존 헤이맥(Heymach) 교수는 기존에 진행해 온 EGFR 엑손20 변이 비소세포폐암 환자 대상의 임상 2상 중간결과에 대해 언급했다.
헤이맥 교수는 “우리가 처음 예상했던 ORR(객관적반응율)은 20~30%였으나, 첫 환자 11명에서 확인한 포지오티닙의 ORR은 매우 고무적인 수치인 64%로 나타났다”며 “이후 6.5개월이 지났지만 여전히 PFS(무진행생존기간) 중간값이 도출되지 않을 정도로 약효가 좋아 향후 결과에 대한 기대가 매우 크다”고 말했다.
MD 앤더슨 암센터의 시우닝 리(Xiuning Le)교수 역시 “우리의 기대치를 크게 상회한 연구”라며“30명의 피험자가 임상등록을 마쳤고, 추가 모집 중인 20명도 완료가 임박했다”고 말했다.
4월 18일 발표된, HER-2 엑손20변이 연구를 주도한재클린 로비쇼(Jacqulyne Robichaux) 박사(MD 앤더슨 암센터)는 “EGFR 및 HER-2 엑손20 변이 비소세포폐암에 대한 포지오티닙의 데이터 결과는 이 약이 다른 엑손20 변이 암종에서도 원발 내성을 극복할 치료제가 될 수 있음을 보여주고 있다”며 “비소세포폐암 외에도 다양한 고형암에 적용할 수 있는 포지오티닙의 치료효과 연구가 진행될 예정”이라고 말했다.
스펙트럼 조 터전(Joe Turgeon) 대표이사는 “지속된 연구 결과들은 EGFR은 물론 HER-2 엑손20 변이 두 가지 모두에 포지오티닙이 효과적일 수 있다는 점을 시사하고 있다”며“언멧 니즈가 높은 분야에서 포지오티닙의 유용성을 확인한 것은 물론, 포지오티닙 상용화 가능성이 명확해지고 있다”고 말했다.
한미약품 대표이사 권세창 사장은 “이번 포지오티닙 임상 결과들을 통해 난치성 암 치료 분야의 새로운 지평을 열 수 있는 획기적 전기가 마련됐다”며“포지오티닙이 글로벌 혁신신약으로 빠르게 개발될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
[용어설명]
엑손(exon)20 유전자 변이 : 엑손은 유전자의 염기 배열 중 단백질 합성 정보를 가진 부분으로, EGFR변이 비소세포폐암 환자의 10% 가량에서 20번째 엑손 유전자가 변이되는 것으로 알려져 있으며, 현재까지 이를 표적해 치료하는 의약품은 없다.
EGFR (Epidermal Growth Factor Receptor) : 암세포의 성장, 분화 및 생존에 대한 신호전달 경로의 활성화에 중요한 역할을 하는 수용체.
HER-2(human epidermal growth factor receptor type2) :신호전달을 통해 세포 성장 및 증식에 관여하는 단백질이다. HER-2 과잉발현은 유방암의 나쁜 예후 인자로 알려져 있다.
객관적 반응율(ORR, overall response rate) : 사전에 정의된 양 이상의 종양 감소를 보인 환자 비율.
무진행생존기간(PFS, progressive-free survival) :의약품을 복용하는 동안 종양의 크기가 변하지 않고 생존하는 기간.
